{"id":177053,"date":"2021-05-15T10:06:42","date_gmt":"2021-05-15T08:06:42","guid":{"rendered":"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/?p=177053"},"modified":"2021-05-15T10:06:42","modified_gmt":"2021-05-15T08:06:42","slug":"allospedale-di-careggi-sperimentata-una-terapia-genica-per-salvare-la-vista-di-un-ragazzo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/allospedale-di-careggi-sperimentata-una-terapia-genica-per-salvare-la-vista-di-un-ragazzo\/","title":{"rendered":"All&#8217;ospedale di Careggi sperimentata una terapia genica per salvare la vista di un ragazzo"},"content":{"rendered":"<p>L\u2019<strong>Azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze<\/strong> \u00e8 l\u2019unica in Toscana e fra le prime in Italia a fornire una <strong>terapia genica per salvare la vista in una rara forma di retinite pigmentosa,<\/strong> fino a ora causa di cecit\u00e0 progressiva.<\/p>\n<p><strong>Il farmaco innovativo<\/strong> \u00e8 stato somministrato nella retina del primo paziente, <strong>un giovane con mutazione del gene Rpe 65, con un intervento di microchirurgia<\/strong> eseguito, nei giorni scorsi, dal <strong>professor Fabrizio Giansanti,<\/strong> direttore dell&#8217;Oculistica di Careggi. Circa<strong> 600mila euro \u00e8 il costo complessivo delle due dosi<\/strong> necessarie al trattamento di entrambi gli occhi.<\/p>\n<p><em>\u201cNonostante la pandemia tuttora in atto, la sanit\u00e0 toscana ha continuato a rispondere alla domanda di salute dei cittadini anche nelle patologie pi\u00f9 rare e complesse, confermando l\u2019eccellenza delle nostre Aziende e dei nostri professionisti in termini di qualit\u00e0 dell\u2019assistenza e capacit\u00e0 di innovazione<\/em> &#8211; <strong>ha commentato il presidente della Regione Eugenio Giani<\/strong> -. <em>L\u2019investimento economico regionale per fornire farmaci innovativi -prosegue &#8211; non \u00e8 solo espressione del sentimento di solidariet\u00e0 sociale alla base del nostro sistema sanitario universale, ma un impegno fondamentale nel promuovere la ricerca e l\u2019innovazione negli ambiti pi\u00f9 promettenti della medicina, per garantire ai cittadini toscani un futuro assistenziale ai massimi livelli delle pi\u00f9 evolute regioni d\u2019Europa\u201d.<\/em><\/p>\n<h3>La terapia<\/h3>\n<p>La terapia consiste nell\u2019<strong>iniettare il farmaco Voritogene Neparvovec sotto la retina<\/strong>, nella parte pi\u00f9 profonda dell\u2019occhio, con <strong>una sofisticata tecnica microchirurgica<\/strong> per portare, attraverso un innocuo vettore virale, il gene mancante nelle cellule retiniche. <strong>La terapia consente di ripristinare quelle funzioni biologiche delle cellule,<\/strong> che il patrimonio genetico del paziente non \u00e8 pi\u00f9 capace di svolgere a causa della malattia.<\/p>\n<p><em>\u201cUn farmaco complesso anche nella gestione<\/em> &#8211; racconta <strong>il dottor Michele Cecchi, direttore della Farmacia di Careggi<\/strong> &#8211; <em>la somministrazione della dose di <strong>Voretigene Neparvovec, conservato in fiale a meno 65 gradi,<\/strong> deve essere eseguita <strong>entro 4 ore dallo scongelamento.<\/strong> La farmacia e il reparto, coordinati dalla direzione sanitaria, hanno condiviso una procedura che rende possibile il rispetto del tempo di scongelamento, che \u00e8 di circa 45 minuti, lontano da fonti di calore e di luce. Subito dopo \u00e8 eseguita una procedura con tecnica asettica, per la diluizione e la preparazione di una siringa caricata con il farmaco, che viene immediatamente inviata in sala operatoria per la somministrazione\u201d.<\/em><\/p>\n<h3>La Toscana al primo posto per centri di eccellenza per le malattie rare<\/h3>\n<p><strong>,<\/strong> di cui fa parte anche la <strong>struttura di Oculistica di Careggi (Ern-Eye)<\/strong>, centro di coordinamento regionale per le malattie oculistiche nella rete regionale delle malattie rare.<\/p>\n<p>La Rete si \u00e8, fra l\u2019altro, recentemente rinnovata con una nuova governance delle malattie rare incentrata su un Comitato tecnico organizzativo e <strong>un Advisory board, come previsto da una serie di atti regionali dedicati.<\/strong><\/p>\n<p>E&#8217; inoltre, di prossima attivazione il <strong>Master di II livello sulle Malattie rare<\/strong>\u00a0proposto dal <strong>Dipartimento di Medicina sperimentale e clinica dell&#8217;Universit\u00e0 di Firenze,<\/strong> che permetter\u00e0, attraverso l&#8217;eccellenza delle docenze di questa Rete, di formare sempre pi\u00f9 professionalit\u00e0 con le competenze necessarie per affrontare la gestione complessiva del malato raro tramite un approccio integrato e multidisciplinare.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Toscana \u00e8 la Regione con il maggior numero di strutture presenti nelle reti Ern, reti europee dei centri di eccellenza per le malattie rare<\/p>\n","protected":false},"author":525,"featured_media":145654,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[494],"tags":[4576],"class_list":["post-177053","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-attualita","tag-careggi"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO Premium plugin v24.2 (Yoast SEO v25.6) - 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