{"id":61824,"date":"2019-02-11T16:28:06","date_gmt":"2019-02-11T16:28:06","guid":{"rendered":"http:\/\/www.intoscana.it\/pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa\/"},"modified":"2020-05-18T10:03:02","modified_gmt":"2020-05-18T08:03:02","slug":"pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa\/","title":{"rendered":"Pisa guider\u00e0 una ricerca sulle malattie rare promossa da Aifa"},"content":{"rendered":"<p><strong>Uno studio multicentrico<\/strong> sull\u2019<strong>efficacia clinica del trattamento a lungo termine<\/strong> con il <strong>farmaco steroideo Deflazacort<\/strong> per i pazienti affetti da <strong>distrofia muscolare congenita<\/strong> causata da difetti del gene LMNA, e sulla ricerca di biomarcatori affidabili, si \u00e8 classificato <strong>primo nel bando nazionale per i progetti di ricerca indipendente,<\/strong> in tutto 12, che verranno finanziati sui fondi 2017 dell\u2019Aifa-Agenzia italiana del farmaco per un valore complessivo di 7.670.976,50 di euro.<\/p>\n<p> Lo studio, presentato dal <strong>professor Gabriele Siciliano,<\/strong> neurologo responsabile del Programma sulle malattie neuromuscolari e in servizio nell\u2019<strong>Unit\u00e0 operativa di Neurologia dell\u2019Aoup<\/strong>, si \u00e8 posizionato <strong>in testa alla graduatoria finale,<\/strong> stilata dalla Commissione Aifa, <strong>su un totale di 368 protocolli valutati.<\/strong><\/p>\n<p> Si tratta di uno studio, di cui <strong>Pisa \u00e8 capofila, finalizzato a verificare, in pazienti colpiti da questa rara patologia causata da un deficit genetico della lamina,<\/strong> importante <strong>proteina dello scheletro nucleare nelle fibre muscolari,<\/strong> gli effetti sulla traduzione proteica nelle cellule muscolari di questo trattamento cortisonico. Approfondire la notevole variabilit\u00e0 clinica di questo tipo di miopatia, che va da forme puramente muscolari a gravi forme cardiomiopatiche che possono rendere necessario il trapianto cardiaco, sar\u00e0 l\u2019altro obiettivo dello studio, che si propone di individuare biomarcatori di malattia necessari per proseguire la sperimentazione con ulteriori opzioni terapeutiche.<\/p>\n<p> Il professor Siciliano sar\u00e0 quindi a capo del gruppo di lavoro composto, oltrech\u00e9 dalla <strong>Neurologia dell\u2019Azienda ospedaliero-universitaria pisana<\/strong>, dall\u2019Istituto Neurologico Besta di Milano, dall\u2019Istituto Gaslini di Genova, dall\u2019Istituto di Genetica molecolare del Cnr di Bologna, dall\u2019Azienda ospedaliera universitaria di Padova, dall\u2019Istituto delle Scienze neurologiche dell\u2019Ospedale Bellaria di Bologna, dall\u2019Ospedale e IRCCS Bambin Ges\u00f9 di Roma. Nello staff pisano le neurologhe Giulia Ricci e Costanza Simoncini. <strong>Il finanziamento ottenuto coprir\u00e0 la durata dello studio di 24 mesi.<\/strong><\/p>\n<p>Nella graduatoria finale della Commissione Aifa <strong>l\u2019area tematica delle \u2018malattie rare\u2019 \u00e8 stata la pi\u00f9 rappresentata, con ben 7 studi.<\/strong> I progetti ammessi al finanziamento hanno ottenuto un punteggio pari o inferiore a 9, valore soglia che corrisponde all\u2019eccellenza stabilito dal Cda dell\u2019Aifa e l\u2019iter di valutazione \u00e8 stato condotto mediante un sistema di revisione indipendente internazionale articolato in due fasi. Nella prima fase, due revisori indipendenti hanno valutato gli studi assegnando un punteggio in base a criteri quali la rilevanza scientifica, il livello di innovativit\u00e0, la metodologia, il disegno di studio, la produzione scientifica dello sperimentatore principale e l\u2019adeguatezza dei centri sperimentali. <strong>La seconda fase di valutazione \u00e8 stata svolta da una Study Session di 16 esperti nazionali<\/strong> con competenze specifiche nelle aree tematiche individuate dal bando, nominati dall\u2019Aifa e chiamati a valutare il potenziale impatto dei progetti sul Servizio sanitario nazionale e la congruit\u00e0 dei budget richiesti. La Study Session ha poi assegnato i punteggi che hanno portato alla costituzione della graduatoria finale.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Lo studio sulla distrofia muscolare presentato dal professor Gabriele Siciliano \u00e8 primo in Italia su quasi 400 progetti<\/p>\n","protected":false},"author":525,"featured_media":99887,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[18],"tags":[203],"class_list":["post-61824","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-salute","tag-pisa"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO Premium plugin v24.2 (Yoast SEO v25.6) - https:\/\/yoast.com\/wordpress\/plugins\/seo\/ -->\n<title>Pisa guider\u00e0 una ricerca sulle malattie rare promossa da Aifa - intoscana<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Pisa guider\u00e0 uno studio di ricerca sulle malattie rare promosso da Aifa\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Pisa guider\u00e0 una ricerca sulle malattie rare promossa da Aifa\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Pisa guider\u00e0 uno studio di ricerca sulle malattie rare promosso da Aifa\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"intoscana\" \/>\n<meta property=\"article:publisher\" content=\"https:\/\/www.facebook.com\/intoscana.it\" \/>\n<meta property=\"article:published_time\" content=\"2019-02-11T16:28:06+00:00\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2020-05-18T08:03:02+00:00\" \/>\n<meta property=\"og:image\" content=\"https:\/\/www.intoscana.it\/wp-content\/uploads\/ricerca-4.jpg\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:width\" content=\"1600\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:height\" content=\"1221\" \/>\n\t<meta property=\"og:image:type\" content=\"image\/jpeg\" \/>\n<meta name=\"author\" content=\"Redazione\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<meta name=\"twitter:creator\" content=\"@intoscana\" \/>\n<meta name=\"twitter:site\" content=\"@intoscana\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"Written by\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"Redazione\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:label2\" content=\"Est. reading time\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data2\" content=\"2 minuti\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\/\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa\/\",\"url\":\"https:\/\/www.intoscana.it\/it\/pisa-guidera-una-ricerca-sulle-malattie-rare-promossa-da-aifa\/\",\"name\":\"Pisa guider\u00e0 una ricerca sulle malattie rare promossa da Aifa - 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