Grazie a una terapia innovativa, appena approvata dall’Aifa da oggi i pazienti affetti da miastenia grave – una malattia autoimmune rara e cronica che toglie forza ai muscoli, causando una debolezza debilitante e potenzialmente letale – possono effettuare la terapia direttamente a casa, in pochi secondi e in totale sicurezza.
L’Efgartigimod alfa è disponibile anche in Toscana in siringa preriempita che può essere autosomministrata a domicilio e non in ospedale.
“La miastenia gravis rappresenta una sfida terapeutica importante perché un trattamento adeguato può permettere al paziente di raggiungere una qualità di vita normale grazie anche ai farmaci innovativi e alle possibilità di personalizzazione che questi offrono – dichiara il Dottor Michelangelo Maestri Tassoni, Responsabile Percorso Miastenia dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, Ospedale Cisanello di Pisa – Questa nuova modalità di somministrazione consente di gestire la patologia in modo più comodo e flessibile, riducendo lo stress legato ai frequenti spostamenti verso l’ospedale. Un’opzione ‘pronta all’uso’ che migliora l’indipendenza dei pazienti e riduce il tempo necessario per la terapia a circa 20-30 secondi contro tempi molto più lunghi dell’infusione endovenosa in ambito ospedaliero.”
“Ora la terapia può essere somministrata a domicilio dal paziente o da un caregiver – dopo un’adeguata formazione – liberando spazi preziosi nelle sale infusione, nei day hospital o negli ambulatori ospedalieri riducendo così il numero di accessi necessari per le infusioni endovenose settimanali e le liste d’attesa” aggiunge il Dottor Maestri Tassoni.
La miastenia grave è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario che produce anticorpi che interferiscono con la normale comunicazione tra nervi e muscoli.
Può insorgere a qualsiasi età, ma si manifesta più frequentemente tra i 20 e i 30 anni nelle donne e tra i 50 e i 60 anni negli uomini. Si stima che colpisca intorno a 15.000-18.000 persone in Italia – un caso ogni 5.000 individui.
Efgartigimod alfa – frutto della ricerca di argenx, un’azienda globale che opera nel settore dell’immunologia – è il primo farmaco progettato per ridurre gli anticorpi malfunzionanti nel sistema immunitario delle persone con miastenia grave, compresi quelli che danneggiano i tessuti.
L’azienda ha sviluppato anche un programma di supporto dedicato a chi sceglie la gestione domiciliare, offrendo strumenti per il training, l’assistenza alla somministrazione e il monitoraggio del trattamento.